Vitenskapen om genterapi ser ut til å bli eldre da denne kraftige teknologien når et punkt der den kan hjelpe de med noen av de vanskeligste å behandle genetiske sykdommer. Dens godkjenning for generell medisinsk bruk for en rekke sykdommer virker nært forestående. Faktisk har European Medicines Society allerede godkjent sitt første genterapimedisin.
Imidlertid involverer alle eksemplene og prøvelsene hittil somatisk celleterapi. Det vil si at de bare endrer genetikken til celler hos pasienten annet enn kimlinje sædceller eller eggceller.
Bekymringer for germline genterapi
Genterapi på kimceller genererer mange kontroverser fordi eventuelle endringer blir arvelige (siden avkom får manipulert DNA). Dette gjør det for eksempel mulig å ikke bare rette en genetisk defekt som forårsaker boblegutt syndrom hos pasienten, men for også å eliminere defekten permanent i påfølgende generasjoner av det familie. Dette eksemplet er en relativt sjelden genetisk sykdom, men det er mange andre, for eksempel Huntingtons sykdom eller Duchenne muskeldystrofi, som er mer vanlig og teoretisk sett kan elimineres i familier som lider av disse lidelsene.
Selv om det er en fantastisk fordel å eliminere en sykdom helt i en familie, er bekymringen at hvis noe uforutsett oppstår (for eksempel leukemi som ble introdusert for noen av den første gruppen av barn som ble behandlet for et immunmangelsyndrom ved hjelp av en genterapitilnærming), blir det genetiske problemet overført til fremtidens ufødte barn generasjoner. Bekymringen angående forplantning av genterapi kimlinjefeil eller bivirkninger for fremtidige generasjoner er absolutt i seg selv alvorlig nok til å stoppe enhver vurdering av germline genterapi, men feil er ikke det eneste problemet.
Genetiske forbedringer er ikke noe bekymring nå
En annen bekymring er at denne typen manipulasjon kan åpne for muligheten for å sette inn gener for å gi opplevde fordelaktige egenskaper, som økt intelligens, en tendens til høyhet eller til og med spesifikt øye farger. Imidlertid er moralsk bekymring over å bruke denne teknologien til genetiske forbedringer ikke et umiddelbart praktisk spørsmål, siden vitenskapen ikke har en fast nok forstå genetikken som er involvert i de fleste av denne typen komplekse egenskaper for å gjøre genterapi tilnærminger for å endre noen av dem til og med mulig på dette punkt.
Kontroverser over germline-terapier og den vitenskapelige metoden
På slutten av 1990-tallet var det betydelig diskusjon om potensialet med germline genterapi og de etiske bekymringene som følger med den. Det var en rekke artikler om dette emnet i Nature and the Tidsskrift for National Cancer Institute. The American Association for the Advancement of Science organiserte til og med Forum om menneskelige kimlinjeintervensjoner i 1997, hvor vitenskapelige og religiøse representanter så ut til å fokusere på hva som skulle eller ikke burde gjøres, snarere enn den faktiske tilstanden til vitenskapen på det tidspunktet.
Interessant er det imidlertid liten aktuell diskusjon om kimlinjeterapi. Kanskje tragedien av Jesse Gelsinger, som døde som et resultat av en alvorlig allergisk respons under en genterapiforsøk ved University of Pennsylvania i 1999, og den uforutsette utviklingen av leukemi hos spedbarn behandlet for en immunforstyrrelse på begynnelsen av 2000-tallet, har gitt et visst nivå av ydmykhet, og gitt en bedre forståelse av nøye kontroller og forsiktige eksperimentelle fremgangsmåte.
Nåværende vekt ser ut til å være mer på å produsere solide resultater og robuste prosedyrer å bygge på i motsetning til å skyve konvolutten fremover for å oppnå nye spektakulære kurer. Visstnok vil forbløffende resultater oppstå, men for å produsere praktiske og trygge behandlinger er det nødvendig med mange strenge, metodiske og ofte nedfellende vitenskapelige studier.
Fremtidig potensial for germline-terapier
Etter hvert som fremgangen i feltet utvikler seg, og den menneskelige genetiske manipulasjonen blir mer robust, forutsigbar og rutinemessig, vil absolutt spørsmålet om kimlinjebehandlinger dukke opp igjen. Mange trekker allerede klare skiller og retningslinjer for hva som er tillatt eller ikke. For eksempel har den katolske kirken gitt ut spesifikke retningslinjer for genterapi den anser hensiktsmessig.
Få vil være dumdristig nok til å vurdere terapeutiske studier med bakterier i dag gitt vår nåværende begrensede forståelse av denne svært komplekse prosedyren. Selv om forskere i Oregon aktivt forfølger en veldig spesialisert form for kimlinjegenterapi som bare endrer DNA oppdelt i mitokondriene. Selv dette arbeidet har imidlertid fått kritikk. Selv med en mye bedre forståelse av genomikk og genetisk manipulasjon siden den første genterapitesten i 1990, er det fortsatt store hull i forståelsen.
Det er sannsynlig at det til slutt vil være tvingende grunner til å gjennomføre kimlinjebehandlinger. Å lage retningslinjer for hvordan fremtidige anvendelser av genterapi skal reguleres, vil imidlertid bare være basert på spekulasjoner. Vi kan bare gjette på våre fremtidige evner og kunnskap. Den virkelige situasjonen, når den ankommer, vil være annerledes og sannsynligvis forskyve både de etiske og vitenskapelige perspektivene.