Se for deg å kunne kurere enhver genetisk sykdom, forebygge bakterie fra motstå antibiotika, endre mygg slik at de kan ikke overføre malaria, forhindre kreft eller med vellykket transplantasjon av dyrs organer i mennesker uten avvisning. Det molekylære maskineriet for å oppnå disse målene er ikke ting fra en science fiction-roman satt i en fjern fremtid. Dette er oppnåelige mål som er gjort mulig av en familie av DNA-sekvenser kalt CRISPRs.
CRISPR (uttales "crisper") er forkortelsen for Clustered Regularly Interspaced Short Repeats, en gruppe av DNA-sekvenser som finnes i bakterier som fungerer som et forsvarssystem mot virus som kan infisere en bakterie. CRISPR-er er en genetisk kode som er brutt opp av "avstandsstykker" av sekvenser fra virus som har angrepet en bakterie. Hvis bakteriene støter på viruset igjen, fungerer en CRISPR som en slags minnebank, noe som gjør det lettere å forsvare cellen.
Oppdagelsen av gruppert DNA-repetisjon skjedde uavhengig på 1980- og 1990-tallet av forskere i Japan, Nederland og Spania. Forkortelsen CRISPR ble foreslått av Francisco Mojica og Ruud Jansen i 2001 for å redusere forvirringen forårsaket av bruk av forskjellige akronymer av forskjellige forskerteam i vitenskapelig litteratur. Mojica antok at CRISPR-er var en form for bakterier
ervervet immunitet. I 2007 bekreftet et team ledet av Philippe Horvath eksperimentelt dette. Det gikk ikke lang tid før forskere fant en måte å manipulere og bruke CRISPR på laboratoriet. I 2013 ble Zhang-laboratoriet den første som publiserte en metode for prosjektering av CRISPR-er for bruk i redigering av mus og humant genom.I hovedsak gir naturlig forekommende CRISPR en cellesøk-og-ødeleggelsesevne. Hos bakterier fungerer CRISPR ved å transkribere spacer-sekvenser som identifiserer målvirus-DNA. En av enzymene produsert av cellen (f.eks. Cas9) binder seg deretter til mål-DNA og kutter den, slår av målgenet og deaktiverer viruset.
På laboratoriet kutter Cas9 eller et annet enzym DNA, mens CRISPR forteller det hvor det skal snipes. I stedet for å bruke virale signaturer, tilpasser forskere CRISPR avstandsholdere for å søke gener av interesse. Forskere har modifisert Cas9 og andre proteiner, for eksempel Cpf1, slik at de enten kan kutte eller aktivisere et gen. Ved å slå et gen av og på gjør det lettere for forskere å studere funksjonen til et gen. Å kutte en DNA-sekvens gjør det enkelt å erstatte den med en annen sekvens.
CRISPR er ikke det første genredigeringsverktøyet i molekylærbiologens verktøykasse. Andre teknikker for genredigering inkluderer sinkfingernukleaser (ZFN), transkripsjonsaktivatorlignende effektornukleaser (TALENer) og konstruerte meganukleaser fra mobile genetiske elementer. CRISPR er en allsidig teknikk fordi den er kostnadseffektiv, gir et stort utvalg av mål og kan målrette lokasjoner utilgjengelige for visse andre teknikker. Men hovedgrunnen til at det er en stor avtale, er at det er utrolig enkelt å designe og bruke. Alt som trengs er et 20 nukleotidmålsted som kan lages ved å lage en guide. Mekanismen og teknikkene er så enkle å forstå og bruke at de begynner å bli standard i studieprogrammer for biologi.
Forskere bruker CRISPR for å lage celle- og dyremodeller for å identifisere gener som forårsaker sykdom, utvikler genterapi og konstruerer organismer for å ha ønskelige egenskaper.
Selvfølgelig er CRISPR og andre genomredigeringsteknikker kontroversielle. I januar 2017 foreslo det amerikanske FDA retningslinjer for å dekke bruken av disse teknologiene. Andre myndigheter jobber også med forskrifter for å balansere fordeler og risikoer.